Spinal Muscular Atrophy
發(fā)病人群：中國~5萬(wàn)（年增~1000）；美國~1萬(wàn)（年增~600）
脊髓性肌萎縮癥（SMA）屬常染色體隱性遺傳病，是由脊髓前角運動(dòng)神經(jīng)元變性導致患者出現進(jìn)行性、對稱(chēng)性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮。
SMA可由多種基因突變引起，5號染色體上的SMN1（運動(dòng)神經(jīng)元存活基因）突變所引起的5q-SMA約占全部SMA病例的95%。
緩解藥物：
諾西那生鈉注射液（Spinraza注射液，渤?。?0萬(wàn)/針/4個(gè)月；約3000萬(wàn)人民幣/10年。
Zolgensma AAV基因療法（OAV101注射液，諾華）：1380萬(wàn)人民幣(SMA患者2歲前只需一次靜脈注射給藥）。
胎兒
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN001
胎兒
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN002
新生兒
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN101
2歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN102
新生兒
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN103
成人
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN201
28歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN202
29歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN203
47歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN401
66歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN601
71歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MN602
7個(gè)月
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MNSMA001
3歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MNSMA002
2歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MNSMA003
1歲
規格: 1x10^6 cells/vial
貨號: MNSMA004
 新生兒細胞MN101中核轉運受體蛋白RANBP17表達水平較高（比例尺=50 μm，下同） |  老年細胞MN601中核轉運受體蛋白RANBP17表達水平明顯較低 |
 新生兒細胞MN101中端粒保護性抗氧化酶PRDX1表達水平較高 |  老年細胞MN601中端粒保護性抗氧化酶PRDX1表達水平明顯較低 |
 新生兒細胞MN101中異染色質(zhì)蛋白HP1γ表達水平較高 |  老年細胞MN601中異染色質(zhì)蛋白HP1γ表達水平明顯較低 |
 新生兒細胞MN101中DNA損傷標志物γH2AX核內斑點(diǎn)陽(yáng)性細胞較少 |  老年細胞MN601中DNA損傷標志物γH2AX核內斑點(diǎn)陽(yáng)性細胞明顯較多 |
 MNALS001與肌肉細胞共培養不能有效形成NMJ |  |
 MNALS01與肌肉細胞共培養不能有效形成NMJ |  ECT-T7有效促進(jìn)MNALS01與共培養的肌肉細胞形成NMJ |
