肌萎縮側索硬化癥（ALS）

肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種漸進(jìn)性運動(dòng)神經(jīng)元疾病，由運動(dòng)神經(jīng)元的逐漸退化和死亡引起。ALS通常始于肌肉抽搐和肢體無(wú)力，或口齒不清，最終影響運動(dòng)、進(jìn)食和呼吸。隨著(zhù)疾病惡化，運動(dòng)神經(jīng)元停止向肌肉發(fā)送信息，患者確診后壽命在3-5年左右。

研究發(fā)現一少部分的ALS發(fā)病與遺傳/基因突變相關(guān)，包括SOD1、C9orf72, and FUS等基因；80-90%的ALS病例無(wú)家族史及基因突變，發(fā)病機制不明確。

緩解藥物：
利魯唑 Riluzole（Rilutek）（法國賽諾菲）：降低谷氨酸的水平來(lái)減少運動(dòng)神經(jīng)元的損傷，延長(cháng)數月存活時(shí)間。
依達拉奉 Edaravone（Radicava）（日本三菱制藥）：依達拉奉是一種自由基清除劑，可抑制脂質(zhì)過(guò)氧化。
苯丁酸鈉和?；撬岫?（ALBRIOZA，sodium phenylbutyrate and taurursodiol）（ Amylyx Pharmaceuticals ）：苯丁酸鈉和?；撬岫嫉慕M合可以減少神經(jīng)元細胞死亡，可能通過(guò)同時(shí)減輕內質(zhì)網(wǎng) (ER) 應激和線(xiàn)粒體功能障礙而產(chǎn)生保護作用。